专题一：临床试验目的与主要评价指标
临床试验承载着特殊的使命，在不断解决诸如试验偏倚、试验结果的可评价性、受试者权益的保护、试验对象与样本量等问题的过程中，逐步构建成以临床医学、转化医学、医学伦理学、生物统计、材料学、信息学等学科内容为一体的综合性交叉学科。从事这门学科的研究者和工作人员，承载着重大的社会责任。
临床试验需设定明确、具体的试验目的。临床试验目的是尽可能准确获得一个无偏移的推断，准确说明研究产品用于目标人群的临床相关问题，其决定了临床试验各设计要素，包括主要评价指标、试验设计类型、对照试验的比较类型等，进而影响临床试验样本量。
主要评价指标是与试验目的有本质联系的、能确切反映器械疗效或安全性的指标。主要指标应根据试验目的选择易于量化、客观性强、重复性高，并在相关研究领域已有公认标准的指标。临床试验的样本量基于主要评价指标的相应假设进行估算。临床试验的结论亦基于主要评价指标的统计分析结果做出。因此主要评价指标的设定必须有准确可靠的依据，不可单以科研临床思维和证据来设定。
以最常见的治疗类医疗器械为例，下表中列出CMDE已发布的临床试验/注册技术审查指导原则中的建议，我们可以从中体会审评人员对主要评价指标的设计思路。
序号
产品类别
产品名称
适用范围
主要评价指标
1
有源治疗类产品
质子碳离子治疗系统
恶性肿瘤
肿瘤局部控制的有效率。有效定义为CR+PR+SD。
2
治疗呼吸机
机械通气
公认或已通过实践验证过的指标，如PaO2、PaCO2、pH等
3
磁疗产品
缓解关节疼痛
关节疼痛程度评分，可采用VAS评分、McGill多因素问卷调查等
4
中频电疗产品
缓解疼痛
缓解疼痛有效率（以疼痛评分改善作为评价标准）
5
超声软组织切割止血系统
血管及软组织的切割、闭合
血管闭合效果，切割闭合效率
6
体外除颤产品
诱发室颤和自发室颤
总体除颤成功率
7
心脏射频消融导管
能够经血管腔道途径，把射频能量传递到目标组织
即刻消融成功率、远期成功率（房颤）
8
植入式心脏电极导线
同匹配的植入式脉冲发生器连接、并在心腔内提供起搏和感知
6个月时有效起搏率（起搏阈值、起搏稳定性、感知阈值、起搏阻抗及阻抗稳定性）
9
子宫内膜去除设备
用于妇女绝经前、无生育要求、由良性疾病引起的月经过多（过量子宫出血）的子宫内膜去除
12个月治疗成功率（采用由Higham开发的经过验证的月经日记评分系统。使用月经失血量评分（PBLAC）对月经失血情况进行评估。患者治疗成功的定义是一次治疗后12个月经血减少：即月经量评分≤75分。）
10
人工耳蜗植入系统
双耳重度或极重度感音神经性聋的成人语后聋
总体有效率（a.裸耳声场听阈（0.5，1.0，2.0，4.0kHz）：平均听阈小于50dBHL为有效，b.安静环境下开放式单音节词、双音节、短句，较术前言语识别率改善20%为有效）（6岁以上语后聋）
11
手术动力设备
外科或骨科手术中对生物体骨组织的切除或刨削处理
设备的手术效果和术后7天的观察情况
12
有源诊断设备
影像型超声诊断设备
超声诊断
图像的优良率
13
医用X射线诊断设备
X线摄影诊断
影像质量的临床诊断要求符合率
14
医用磁共振成像系统
MRI图像诊断
影像质量的优良率
15
无源治疗类产品
一次性使用透析器
血液透析
透析器肌酐、尿素氮清除率、β2-MG下降率（高通量透析器）
16
一次性使用血液透析管路
与血液透析器、血液透析滤过器、血液灌流器等配套使用
血液透析成功率（①管路中血液流动通畅无堵塞，血流量满足透析要求，完成透析过程。②各连接处无漏血、无漏气、无脱落。治疗过程中管路无打折、无裂痕、无开裂。）
17
血液透析浓缩物
血液透析或血液透析滤过
透析达标率，包括透析前后K+、Na+、Ca2+、Cl－、CO2CP（二氧化碳结合力）或HCO3－、pH值。
18
血液浓缩器
体外循环过程中血液浓缩
超滤速率（ml/min）：表示在一定条件下，单位时间内由血液浓缩器滤出的滤液量。即是指超滤时流经血液浓缩器的血流速度、跨膜压差和红细胞比容等在一致的条件下，由滤出总液量（ml）除以超滤总时间（min）所得数值。
19
可吸收止血产品
常规止血方法无效时的止血
一定时间内的止血成功率或达到止血左右所需时间
20
腹腔、盆腔外科手术用可吸收防粘连产品
预防粘连
粘连广泛程度和严重程度的复合评分
21
一次性使用血液分离器具
用于人体血液成分分离
血液成分符合GB《全血及成分血质量要求》的要求；分离系统的连接牢固性和密合性等物理性能、使用性能指标；与配套血液成分分离机（有源器械）的适配性；与其他配套使用无源器械的适配性。
22
聚氨酯泡沫敷料产品
吸收伤口渗出液，同时为伤口提供保护屏障和保持伤口湿性愈合环境。
创面闭合率
23
义齿制作用合金
定制义齿
合金性能，包括适合性、色稳定性、生物安全性、牙体情况、金瓷结合性能（固定义齿）、力学性能（活动义齿）
24
牙科树脂类填充材料
充填和修复牙体各种缺损
充填体的外形、充填体折裂、边缘适合性、邻面接触、颜色匹配、表面粗糙度、表面着色、边缘变色、继发龋、牙髓状态
25
牙科种植体
冠体种植修复
种植成功率（复合指标）
26
牙科纤维桩产品
用于口腔临床治疗中对残根、残冠的修复
修复成功率（桩核边缘完整性、桩核松动、桩核折断、桩核脱落、全冠脱落、牙根劈裂、继发龋、根尖病变、患牙叩痛、牙周情况）
27
牙科基托聚合物材料
制作义齿基托和正畸基托
基托强度、与口腔组织的适合性（即密合性）、着色、与树脂牙的结合性、机械加工性、老化性能
28
一次性使用膜式氧合器
与人工心肺机配套使用、氧合血液与排除血液中二氧化碳
产品达标率（氧合性能、二氧化碳排除能力和变温能力）
29
α-氰基丙烯酸酯类医用粘合剂
组织粘合
术后5-14d观察伤口是否开裂（体表伤口封闭）；即刻止血时间（血管移植术中封闭吻合或缝合后的渗漏部位辅助止血）；即刻止血率、急诊止血成功率（栓塞止血）
30
人工颈椎间盘假体
颈椎前路减压
术后12个月的治疗成功率
31
脊柱后路内固定系统
脊柱内固定
治疗有效率（术后24周（至少）观察正侧位、前屈后伸位X线片和矢状面重建CT，评价受试产品变形、移位、松动、断裂情况；（2）通过动力位相评价固定节段的稳定性（椎间角差值不超过3度、水平滑移差值为0））
32
髋关节假体系统
适用于人工髋关节假体置换
术后12个月Harris评分优良率
33
椎间融合器
脊柱的固定融合
椎间隙融合和融合器稳定性的影像学终点
34
钙磷/硅类骨填充材料
适用于骨科创伤以及手术引起的不影响骨结构稳定性的骨缺损的填充，即四肢和脊柱的非结构性植骨。
影像学终点“融合率”
35
腔镜用吻合器
主要用于腔镜下组织/脏器的切除、闭合及消化道重建。
即刻吻合成功率
36
一次性使用脑积水分流器
预期通过外科手术植入脑积水患者体内，旨在将脑脊液从中枢神经系统（CNS）的的液腔引向身体另一部分的内部输送部位，
术后30天内颅内压或椎管内压力的达标率、首次植入分流器后1年时分流器存留率（适用于脑室-腹腔分流和脑室-心房分流）；其他类型产品请参阅指导原则
37
可吸收性外科缝线
体表切口的缝合
伤口愈合等级
38
中心静脉导管
用于血液净化、液体输注、抽取血样、测量中心静脉压
导管完成一次血液净化全过程的成功率。成功率的判定项目应包括：导管通畅性（血液净化过程中血流量不低于ml/min）、无泄漏等；导管完成首次输液（测压）的成功率。成功率的判定项目应包括：导管通畅性、无泄漏等。
39
含银敷料
预防体表创面感染、促进创面愈合
创面愈合显效率（建议将疗效按痊愈、显效、有效、无效四个等级进行评定。
我们秉承科学、严谨、高效、专业、专注的服务理念，并在一切工作中努力践行。我们愿与您携手将安全、有效、合规的医疗器械以最快的速度推向市场。汇通医疗磨砺以须，愿与您携手同行，共创辉煌。
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇